La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como la enfermedad de Lou Gehrig, es la enfermedad neurodegenerativa más común entre los adultos.
Lamentablemente, no existe una cura ni un tratamiento efectivo para frenar o detener la enfermedad progresiva que afecta a aproximadamente 700 israelíes y 30.000 estadounidenses en la actualidad.
Sin embargo, la compañía de fármacos NeuroSense Therapeutics con sede en Ra’anana se muestra optimista de que los resultados de investigación preclínicos proporcionados por su nuevo tratamiento contra el ELA podrían ofrecer una nueva esperanza a los pacientes.
El medicamento desarrollado por el equipo de profesionales multidisciplinarios de NeuroSense se basa en un antibiótico y un fármaco antiinflamatorio. Ambos compuestos unidos se enfocan en dos objetivos, uno fuera y otro dentro de las células de las neuronas motoras.
“Estamos tratando de rescatar a las neuronas motoras de dos maneras, tanto en los procesos que ocurren dentro de ellas que causan la degeneración, como en la reducción de la respuesta inflamatoria de su entorno”, explica Alon Ben-Nun, director ejecutivo y cofundador de NeuroSense.
Si bien este tratamiento es un concepto relativamente nuevo, los estudios preclínicos en modelos animales del pez cebra realizados en un centro de investigación del sur de Israel han arrojado mejores resultados que los medicamentos existentes, como el Riluzole. Los investigadores observaron una mejoría motriz drástica, así como una recuperación sobresaliente de las neuronas motoras degeneradas.
NeuroSense planea comenzar los ensayos clínicos a finales de este año en Israel y Estados Unidos.
El pez cebra se usa a menudo para realizar pruebas clínicas en el campo del sistema nervioso central (SNC) debido a su secuencia de genoma similar a la humana, la transparencia óptica y la velocidad de reproducción.
Aunque se han utilizado para estudiar fármacos para combatir otras enfermedades como el Parkinson y la epilepsia, NeuroSense cree que este es un nuevo modelo para la ELA. “Por mucho que podamos aprender con ratones, los modelos no son muy predictivos. Esperamos demostrar que los resultados del pez cebra son predictivos y se mostrarán en humanos”, dice Ben-Nun.
“Los ensayos clínicos proporcionarán una mayor claridad con respecto a si el medicamento puede frenar la enfermedad o detenerla por completo. Aunque la mayoría de los médicos cuestionan la posibilidad de revertir los efectos de la ELA, creen que se puede mejorar el movimiento del paciente”.
“La mayoría de las grandes compañías farmacéuticas descuidan el ELA en la actualidad, y prefieren centrarse en mercados más grandes como el cáncer la esclerosis múltiple o la enfermedad de Parkinson, ya que con este tipo de enfermedades, uno puede trabajar mejor en sus síntomas y obtener muchas ganancias”.
Una vez que se inicien los estudios clínicos, probablemente en la segunda mitad de 2019, NeuroSense espera ver resultados dentro de 12 a 14 meses.
“Aunque todavía no hay mucho para ayudar a personas diagnosticadas con ELA en la actualidad, los futuros pacientes deben tener esperanza debido a los desarrollos de algunas compañías”, asegura Ben-Nun. “Estudios clínicos, como el nuestro en un futuro cercano, ofrecen esperanza a los pacientes que pueden recibir un medicamento que les podría funcionar”.
La compañía ha recibido el respaldo de algunos de los principales médicos del mundo, entre ellos el Dr. Ben-Zion Weiner y el Prof. Jeremy Shefner.
Fuente: Unidos por Israel
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